Cómo la ciencia se convierte en medicina

El proceso por el cual el conocimiento científico se transforma en verdaderos tratamientos médicos de alcance mundial se denomina traslación clínica.

Antes de comercializarlas o adoptarlas como estándar de cuidado, la mayoría de las medicinas se prueban mediante ensayos clínicos. Los ensayos clínicos suelen comenzar con un número reducido de personas para probar la seguridad. A medida que se perfeccionan los procedimientos y se evalúan los riesgos, se eleva gradualmente el número de participantes y se analiza con mayor detenimiento la efectividad del tratamiento. Una vez establecidas la seguridad y la efectividad, un organismo regulador, como la Agencia Europea de Medicinas (EMA) o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), puede aprobar el tratamiento para determinadas enfermedades.

No todo el desarrollo tiene lugar en los ensayos clínicos. En ocasiones, cuando se intenta nuevas técnicas quirúrgicas o cuando la enfermedad es inusual y no se cuenta con un grupo considerable de personas para formar un ensayo clínico, ciertos tratamientos pueden probarse en una o dos personas. Esta forma de prueba, a veces, se denomina medicina innovadora.

Ya sea mediante un ensayo clínico formal o un único intento por tratar a una sola persona, debe existir una serie de controles para proteger los derechos de los pacientes y mostrar que el tratamiento posiblemente será beneficioso.

La función de los datos científicos

El fundamento del tratamiento experimental deberá estar respaldado por una evidencia científica sólida

Antes de probar cualquier tratamiento en las personas, debe existir una fuerte indicación, a través de experimentos de laboratorio, de que el razonamiento científico es sólido. Esto, a menudo, sucede en dos etapas: investigación básica, cuando los científicos descubren los principios científicos subyacentes; e investigación preclínica, en la cual los tratamientos nuevos se prueban, primero, en animales. Si los datos sobre la investigación básica y los estudios preclínicos son prometedores, luego se puede probar un nuevo tratamiento en sujetos humanos en ensayos clínicos.

Datos: publicación y revisión por pares

Una parte vital del proceso de investigación es que los científicos den a conocer sus métodos, resultados y conclusiones al escrutinio de otros expertos. Esto, generalmente, se hace a través de la publicación en revistas con revisión por pares. De este modo, primero, el trabajo es leído y juzgado por otros que se desempeñan en el mismo campo, a fin de garantizar que fue bien hecho y que discute, con precisión, los descubrimientos científicos. Una buena manera de asegurar que la ciencia sea precisa es que, con el tiempo, otros científicos puedan copiar y repetir los mismos experimentos y obtener el mismo resultado. La publicación, también, permite a otros científicos y médicos basarse en descubrimientos previos.

Protección de los pacientes durante el proceso de traslación clínica

La comunidad médica ha establecido una serie de controles para proteger los derechos de los pacientes durante el proceso de desarrollo de tratamientos nuevos, mediante ensayos clínicos y medicina innovadora.  Entre los numerosos criterios importantes para desarrollar nuevos tratamientos, la ISSCR identificó dos elementos que son fundamentales para este proceso: la supervisión de tratamientos experimentales para la seguridad del paciente y la práctica ética, y la vigilancia por parte de un organismo regulador, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA).

1. Supervisión de tratamientos experimentales para resguardo de la integridad física (seguridad)  del paciente y la práctica ética

Los ensayos clínicos se llevan a cabo antes de que un tratamiento esté disponible al público general. Antes de dar inicio a un ensayo, se lo debe someter a la revisión cuidadosa de un grupo de personas, todas ellas, con amplia experiencia en investigación, medicina y ética. Estos grupos, a menudo denominados Comités Institucionales de Revisión (siglas en inglés, IRB) o comités de revisión de ética médica, evalúan una serie de factores, entre ellos, los potenciales riesgos en contraposición con los potenciales beneficios. Los ensayos deben realizarse en un ámbito que brinde atención médica adecuada. Los pacientes participantes deben ser informados, detalladamente, sobre los procedimientos médicos a los que se someterán y sobre los potenciales riesgos, y deben prestar su consentimiento. La evolución de los pacientes en el ensayo debe ser supervisada, constantemente, por médicos con conocimiento en el tema y con autoridad para detener el ensayo para beneficio de los pacientes. Aun cuando se haya incluido a un único paciente, el tratamiento deberá ser revisado por un comité de ética médica para garantizar que el paciente sea tratado de manera ética.

2. Vigilancia por parte de organismos reguladores

Los organismos de vigilancia nacionales, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), supervisan el desarrollo de los tratamientos nuevos. Las características de los organismos reguladores y sus responsabilidades varían notablemente entre un país y otro. En general, adoptan un código de conducta o lineamientos para que sigan los investigadores y clínicos, a fin de promover una práctica médica segura y efectiva. Dichos organismos juzgan los principios científicos, el grado de peligro para el paciente, y los potenciales beneficios del tratamiento propuesto en varias etapas del proceso de traslación clínica. Una vez que se ha demostrado que el tratamiento es seguro y efectivo, el organismo nacional aprueba el tratamiento para su comercialización, y éste comienza a estar disponible al público.

Los principios que aquí se describen fueron desarrollados en el transcurso de varias décadas, y en su mayoría en respuesta a instancias donde gente fue dañada durante experimentación humana. Descubra más sobre Cómo evolucionaron los resguardos a la integridad física en la práctica médica.


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